Ils sont plus chers, et sans réel parcours clinique d’évaluation. C’est après plusieurs mois qu’on s’aperçoit de leur médiocrité.
Chaque année, c’est plus d’une quarantaine de nouveaux médicaments qui sont autorisés par l’Agence européenne des médicaments (EMA). Autant sont approuvés par la Food and Drug Administration (FDA) et mis sur le marché américain. Mais nouveauté ne rime pas toujours avec innovation pour les patients, selon une étude publiée le 5 juillet dans le British Medical Journal.
Celle-ci révèle que moins de la moitié des médicaments approuvés par les autorités européenne et américaine entre 2011 et 2020 ont une valeur ajoutée substantielle pour leur première indication thérapeutique – maladie ou symptômes pour lesquels ils sont développés – par rapport aux produits déjà existants. Les secondes indications thérapeutiques, obtenues ensuite et qui élargissent le champ d’application de la molécule, sont quant à elles 37 % moins susceptibles d’être à forte valeur thérapeutique que la première indication.
Beaucoup de traitements anticancéreux sont développés d’abord en dernière ligne de la stratégie thérapeutique, lorsque tous les traitements existants ont cessé d’être efficaces : il est plus facile à ce stade de démontrer une augmentation de la survie et donc d’obtenir une très bonne note, explique-t-il. Les indications qui viendront par la suite concernent les premières lignes de traitement – au début de l’évolution de la maladie –, pour lesquelles démontrer un impact sur la survie est évidemment difficile, voire impossible, à court terme. Il leur sera plus difficile d’obtenir une très bonne note.
Par ailleurs, certains médicaments présumés « d’innovation thérapeutique » – et pouvant potentiellement aider les patients en situation d’impasse thérapeutique – sont enregistrés en procédure accélérée par l’EMA, après un nombre limité d’essais cliniques. Ainsi, au moment de l’évaluation, la HAS ne dispose pas toujours d’études comparatives, randomisées, pour conclure que ces traitements ont une valeur thérapeutique ajoutée.
Le cas des médicaments « me too »
Enfin, beaucoup de médicaments nouvellement autorisés sur le marché – qu’il s’agisse de leur primo-inscription ou d’une extension d’indications – ne sont pas vraiment nouveaux. « Ce sont les Xes médicaments d’une même classe, indique Dominique Deplanque. Ils sont appelés des “me too”, c’est-à-dire qu’ils sont assez semblables à ceux déjà existants sur le marché, et leur but principal est parfois de grignoter quelques parts de marché. »
Pour ces molécules, la valeur thérapeutique ajoutée est logiquement faible, voire absente. C’est, par exemple, le cas des inhibiteurs de la pompe à proton, utilisés pour réduire la sécrétion d’acide gastrique, dont la molécule initiale, l’oméprazole, a été quelque peu modifiée pour proposer quatre autres copies sans valeur thérapeutique ajoutée, comme l’ésoméprazole ou le pantoprazole.
Source: Lison Segue, dans Le Monde